Per la prima volta un gruppo di ricercatori è stato in grado di riscrivere il DNA di
cellule staminali ematiche attraverso una tecnica che consente di correggere gli errori direttamente sul gene malato. Questa tecnica, chiamata editing del genoma, è stata eseguita con “bisturi molecolari”, strumenti che hanno permesso di riparare nei modelli murini il difetto che causava una grave immunodeficienza ereditaria. Lo studio è stato svolto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Tiget) e l’esito positivo del procedimento sui topi apre la strada all’applicazione sull’uomo. Questa tecnologia è stata applicata alla malattia SCID-X1, un’immunodeficienza di tipo ereditario causata da un gene difettoso (IL2RG) che, non avendo la proteina per sviluppare cellule del sistema immunitario, non permette alle cellule staminali del midollo osseo di originare gli elementi difensivi del sangue. I test sui modelli murini hanno mostrato che dopo l’editing del genoma, le cellule corrette sono riuscite a rigenerare il sistema immunitario, dimostrando che sono sufficienti poche cellule corrette per riuscire a ottenere l’effetto terapeutico.
Fonte: tgcom.24
