A Rayan Benton, 28 anni oggi, è stata diagnosticata la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) quando aveva tre anni. La DMD è una malattia degenerativa. La mutazione che provoca la patologia riguarda una proteina, la distrofina, indispensabile nella formazione e mantenimento del tono muscolare. Rayan e la famiglia hanno lottato contro la patologia 19 anni prima di trovare un barlume di speranza. La speranza è stata l’occasione di volare in Sud America dal dottor Neil Riordan e dal suo team presso lo Stem Cell Institute a Panama. Lì Rayan è stato sottoposto ad un trattamento con cellule staminali mesenchimali prelevate dal cordone ombelicale. Il dottor Riodan sottolinea che il trattamento non rappresenta la cura della patologia ma la procedura potrebbe portare ai dei miglioramenti. Ed è per questo che il dotto Riordan si è associato all’immunologo e allergologo Van Stricklan in Wichita, Kansas, e stanno lavorando insieme per avere l’approvazione della FDA. In questa settimana Rayan inizierà ufficialmente il trial clinico “Trapianto allogenico di cellule staminali mesenchimali cordonali per il trattamento di un paziente maschio affetto da DMD”. Rayan, per adesso, è l’unico paziente a cui è stato autorizzato tale trattamento. Si crede dunque che in un anno Ryan, essendo maggiormente seguito, potrà finalmente mostrare i benefici del trattamento e come lui molti altri pazienti affetti da DMD.
Fonte: KWCH
