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Cellule staminali per il trattamento dell’Anemia di Diamond-Blackfan

Un team del Dipartimento di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo all’Army Hospital, in India, ha condotto una ricerca su un paziente di nove anni con l’Anemia di Diamond-Blackfan e affetto dalla Distrofia di Duchenne. Il trapianto di cellule staminali effettuato sul bambino avrebbe dato risultati positivi nel trattamento dell’anemia e, forse, anche in quello della distrofia.

Il Dottor Velu Nair afferma che l’anemia sarebbe stata addirittura curata, questo grazie al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, ovvero le cellule che danno origine a tutte le cellule del sangue. Queste sono state donate dal fratello del bambino, il cui antigene leucocitario umano è risultato per fortuna compatibile con quello del piccolo paziente.

Prima di infondergli le cellule staminali, al paziente sono stati somministrati metotressato e ciclosporina, così da prevenire problemi di rigetto. Dopodiché è stato sottoposto a un’osservazione costante, per verificare che il trapianto avesse avuto successo e che le cellule si stessero moltiplicando.

A partire dal secondo mese dopo il trapianto di cellule staminali, il bambino ha smesso con le trasfusioni di sangue alle quali era costretto e i livelli sierici di ferritina si sarebbero ridotti.

Per quanto riguarda gli effetti sulla Distrofia di Duchenne, i dottori sono molto più cauti. Bisognerà tenere il paziente sotto controllo medico e studiare i risultati delle biopsie effettuati sui suoi muscoli. Questo permetterà di verificare quali sono stati gli effettivi benefici e, eventualmente, in quali controindicazioni ci si è imbattuti.

Fonte: musculardystrophynews.com

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