Il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (previa mieloablazione) sembra essere più efficace di un ciclo di trattamento farmacologico convenzionale con ciclofosfamide (12 mesi) in pazienti con sclerosi sistemica (SSc) severa. Ciò, tuttavia, a scapito di un aumento della tossicità attesa. Questo il responso di uno studio multicentrico, in aperto, pubblicato su NEJM.
Come è noto, la SSc è una malattia autoimmune sistemica, che si caratterizza per l’elevata presenza di complicanze associate e la mortalità (1,5 volte quella della popolazione generale). I pazienti sclerodermici vanno incontro a gravi manifestazioni della malattia interna tra cui malattia interstiziale polmonare, insufficienza cardiaca, crisi renale, e gravi patologie gastrointestinali.
Lo studio in questione ha valutato l’efficacia e la sicurezza di una forma di trapianto di cellule staminali – basata su mieloablazione (la distruzione completa delle cellule midollari del paziente) mediante radiazioni ionizzanti “total body” e successivo trapianto autologo di cellule CD34+ (cellule staminali ematopoietiche) – messa a confronto con la somministrazione standard mensile, mediante infusione (750 mg/m2), di ciclofosfamide, in un follow-up di 4,5 anni.
Su 75 pazienti iniziali, 27 pazienti trapiantati e 19 trattati con ciclofosfamide hanno portato a termine il trial.
L’analisi del ITT (Intention-to-treat population) dell’endpoint primario a 54 mesi ha mostrato la superiorità del trapianto autologo di cellule staminali (il 67% dei 1404 confronti a coppie ha favorito l’opzione “trapianto” mentre il 33% ha favorito l’opzione farmacologica convenzionale con ciclofosfamide, P=0,01).
“Pur dovendo tener presente della maggior tossicità ematopoietica e del rischio non quantificato di neoplasie secondarie, eventi legati all’irraggiamento total-body, tali effetti vanno soppesati alla luce dei benefici effetti del trattamento e della gravità della malattia sottostante – aggiungono i ricercatori”.
In conclusione, il trapianto autologo di cellule ematopoietiche mieloablative permette, stando ai risultati di questo studio, di conseguire benefici a lungo termine nei pazienti con Ssc, in termini di sopravvivenza libera da eventi e di quella complessiva.
Fonte:
N Engl J Med.
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