Nuova terapia per una forma di autismo allo IEO di Milano

Un gruppo di ricerca del Laboratorio “High Definition Disease Modelling, Cellule staminali ed Epigenetica” dell’Istituto Europeo di Oncologia (IEO) di Milano ha dimostrato che una categoria di composti con proprietà antitumorali, gli inibitori degli enzimi istone deacetilasi, sono “in grado di controbilanciare gli effetti delle alterazioni genetiche all’origine di una paradigmatica forma di autismo, la sindrome 7Dup ”.

I risultati della ricerca, pubblicata su Molecular Autism, danno speranza che si possa “avere per la prima volta  la possibilità di sviluppare una cura farmacologica per questa condizione molto invalidante per i bambini colpiti ed estremamente logorante per i loro caregiver”.

Giuseppe Testa, direttore del Laboratorio IEO, professore ordinario all’università degli Studi di Milano e direttore del Centro di Neurogenomica dello Human Technopole, il maxi-poli di ricerca dedicato alle scienze della vita che sta crescendo nell’ex area Expo Mind (Milano Innovation District), ha dichiarato: “Siamo fiduciosi che gli inibitori delle istone deacetilasi potranno diventare in meno di 10 anni una cura almeno per alcune significative forme di autismo“.

Per poter svolgere la ricerca, il team di ricercatori italiani ha impiegato una tecnologia d’avanguardia: un ampio screening su neuroni della corteccia cerebrale derivati dalle cellule staminali riprogrammate dai pazienti, e quindi contenenti la stessa alterazione genetica, i cosiddetti ‘Disease Avatar’.

“Le sindromi dello spettro dell’autismo colpiscono oltre l’1% dei bambini – spiega Testa – e rappresentano uno dei principali bisogni irrisolti della medicina perché ancora non è disponibile una cura efficace. Il nostro studio ha aperto una delle prime vie concrete a un farmaco anti-autismo, scoprendo un tipo di sostanza capace di contrastare, nell’avatar di malattia, la sindrome 7Dup che può essere considerata paradigmatica di tutto lo spettro autistico”.