Terapia allogenica con staminali differenziate per il diabete di tipo 1

Vertex Pharmaceuticals ha annunciato lunedì di aver deciso di acquistare ViaCyte per 320 milioni di dollari in contanti, nel tentativo di accelerare lo sviluppo della sua terapia per il diabete di tipo 1 nota per ora con la sigla VX-880.

“L’acquisizione… accelererà il nostro obiettivo di trasformare, se non di curare, il diabete di tipo 1 espandendo le nostre capacità e apportando ulteriori strumenti, tecnologie e risorse ai nostri attuali programmi basati sulle cellule staminali”, ha dichiarato Reshma Kewalramani, CEO di Vertex.
VX-880 di Vertex, una terapia sperimentale a base di cellule staminali allogeniche, completamente differenziate e in grado di produrre insulina, ha già raggiunto il proof-of-concept con risultati molto promettenti in termini di sicurezza ed efficacia in uno studio di Fase 1/2 in corso, che continua ad arruolare e dosare pazienti.

Il trattamento è stato recentemente bloccato dalla FDA (Food & Drug Administration) dopo che l’agenzia ha stabilito che non vi erano “informazioni sufficienti per supportare l’escalation della dose” fino alla dose target completa. La sospensione clinica è stata però revocata la scorsa settimana.
L’acquisizione di ViaCyte fornisce a Vertex asset, capacità e tecnologie complementari, tra cui ulteriori linee di cellule staminali umane, proprietà intellettuale sulla differenziazione delle cellule staminali e impianti di produzione GMP (Good Manufacturing Practice) per terapie cellulari che potrebbero accelerare i programmi T1D in corso di Vertex. L’acquisizione consente inoltre di accedere a nuove risorse di cellule staminali ipo-immuni grazie alla collaborazione di ViaCyte con CRISPR Therapeutics.

Vertex ha sottolineato che l’acquisto di ViaCyte, che dovrebbe concludersi entro la fine dell’anno, aggiungerà “attività, capacità e tecnologie complementari, tra cui ulteriori linee di cellule staminali umane, proprietà intellettuale sulla differenziazione delle cellule staminali e impianti di produzione di terapie basate sulle buone pratiche di fabbricazione”.