I ricercatori dell’Università della California a San Diego hanno usato cellule staminali ematopoietiche contro l’atassia di Friedreich. Per il momento lo studio ha coinvolto solo modelli animali, ma i primi risultati parlano di una regressione della malattia. La scoperta suggerisce un nuovo approccio terapeutico per una malattia oggi incurabile.
L’atassia di Friedreich è una malattia degenerativa neuromuscolare ereditaria. All’inizio colpisce le funzioni motorie, come equilibrio e coordinazione. In alcuni casi provoca scoliosi, disturbi cardiaci, perdita della vista e diabete. Non tocca le funzioni cognitive, ma è debilitante e nelle ultime fasi costringe la persona sulla sedia a rotelle.
La malattia è provocata dall’espressione ridotta di una proteina mitocondriale chiamata fratassina. L’espressione anomala è a propria volta provocata da una mutazione nel gene FXN. Il team del dottor Stephanie Cherqui ha testato gli effetti delle cellule staminali ematopoietiche su modelli animali della malattia. Le cavie mostravano una degenerazione neurologica progressiva e debolezza muscolare.
Gli scienziati hanno usato cellule staminali ematopoietiche, ottenibili dal midollo osseo oppure dal sangue cordonale. Una volta infuse, le cellule si sono differenziate in macrofagi e hanno agito sui neuroni non funzionanti. In questo modo le cavie hanno mostrato un netto miglioramento delle funzioni cerebrali e cardiache. C’è stato anche una diminuzione dell’atrofia muscolare.
Fonte: health.ucsd.edu
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