Una malattia genetica grave, che si può manifestare in oltre duemila varianti geniche che danno origine ad almeno sei classi sintomatiche diverse: la fibrosi cistica. E proprio a causa della difficoltà di studiare e conoscere tutte le forme in cui può manifestarsi, tutte le terapie finora sviluppate agiscono sui sintomi […]
Le mutazioni genetiche all’origine della fibrosi cistica sono state corrette in colture di cellule staminali umane con una tecnica basata sulla Crispr, la tecnica che taglia e incolla il Dna la cui scoperta è stata premiata con il Nobel. Il risultato, pubblicato sulla rivista Life Science Alliance, si deve alla […]
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