La sindrome di Hurler è una patologia molto rara – colpisce, infatti, un bambino ogni 175mila nati – determinata da alcune mutazioni che si verificano nel gene “IDUA”: ciò provoca, nei neonati affetti da questa malattia, alcune [...]
La sindrome di Hurler è una patologia molto rara – colpisce, infatti, un bambino ogni 175mila nati – determinata da alcune mutazioni che si verificano nel gene “IDUA”: ciò provoca, nei neonati affetti da questa malattia, alcune anomalie ossee molto gravi, una disfunzione degli organi ed un ritardo di tipo psicomotorio, rendendo del tutto difficile la conduzione di una vita normale. Ad oggi, il trattamento più indicato consiste nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche: il problema è che, poiché i primi sintomi della malattia si manifestano tardi rispetto alle possibilità di trattamento, molto spesso il trapianto non riesce a risolvere del tutto i disturbi. La scoperta del Centro di ricerca italiano Tettamanti – la ricerca è stata svolta in collaborazione con il dipartimento di medicina molecolare dell’Università Sapienza di Roma e il Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children di Wilmington (USA) – ha consentito di verificare sui modelli animali, che se il trapianto di staminali avviene nei primi mesi di vita, permette una maggiore efficacia di trattamento, prevenendo le anomalie scheletriche causate dalla rara patologia.
Fonte: HealthDesk
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