Una recente ricerca di fase I condotta da un team dell’Houston Methodist Hospital – pubblicata online su “Neurology, Neuroimmunology, and Neuroinflammation” – ha dimostrato che una nuova immunoterapia è sicura per i pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Inoltre ha rivelato risultati sorprendenti che potrebbero portare speranza ai pazienti affetti da questa malattia implacabilmente progressiva e fatale.
Il gruppo di ricerca di Appel ha scoperto che le Tregs che non funzionavano correttamente nei pazienti con SLA tornavano normali una volta fuori dal corpo. Hanno collaborato con il programma di trapianto di cellule staminali e terapia cellulare dell’M.D. Anderson Cancer Center di Houston per aumentare il numero di Tregs di ciascun paziente prima di somministrarli per via endovenosa nei pazienti.
Questa popolazione di linfociti T è molto ricca nel sangue cordonale e la conservazione dello stesso potrebbe avere risvolti molto interessanti in futuro per applicazioni terapeutiche legate ad uno sbilanciamento come nel caso della SLA
«Ciò che ci ha sorpreso è stato che la progressione della loro SLA ha rallentato drammaticamente mentre ricevevano infusioni di Tregs correttamente funzionanti» proseguono. «La nostra speranza è che questa ricerca modifichi la SLA da una ‘condanna a morte’ a una ‘condanna a vita’. Non curerà la malattia di un paziente, ma potrà fare la differenza».
I tre pazienti coinvolti nello studio sono stati sottoposti a leucaferesi (procedura in cui viene rimosso il sangue, i globuli bianchi sono separati dai globuli rossi e i globuli rossi vengono restituiti al corpo). Le Tregs sono state quindi separate dai globuli bianchi.
«L’obiettivo di questo studio era quello di determinare se è sicuro aumentare i livelli di Tregs funzionanti nei pazienti SLA» precisano gli autori.Ogni paziente ha ricevuto otto infusioni di Tregs durante lo studio. Le prime quattro infusioni venivano somministrate ogni due settimane e le ultime quattro una volta al mese.
La progressione della malattia è stata misurata utilizzando due scale di valutazione della progressione della SLA.
Tra il primo e il secondo turno di infusioni di Tregs se dopo il completamento del secondo ciclo di infusioni, la progressione è ripresa in poche settimane o mesi dopo l’ultima infusione di Tregs.
«Una persona ha circa 150 milioni di Tregs circolanti nel sangue in un dato momento» precisano gli autori. «Ogni dose di Tregs somministrata ai pazienti in questo studio ha comportato un aumento del 30-40% rispetto ai livelli normali, mentre è stato osservato un rallentamento della progressione della malattia durante ogni ciclo di quattro infusioni di Tregs».
Presto i ricercatori avvieranno uno studio di Fase 2 per valutare ulteriormente la sicurezza e l’efficacia delle infusioni di Tregs nel rallentare la progressione della SLA. La loro speranza è quella di i trasformare questa ricerca in una terapia cellulare ‘pronta all’uso’ per i pazienti affetti da SLA.
Fonte: Neurology, Neuroimmunology, and Neuroinflammation
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