Trapianto in utero delle cellule staminali per la Talassemia

L’intervento in utero descritto sul New York Times, in cui ad una bambina prima della nascita sono state praticate cinque trasfusioni e un trapianto di midollo, è rivoluzionario nella parte che riguarda l’infusione di staminali, e se la sua efficacia verrà confermata potrebbe aprire la strada a una terapia anche per altre malattie genetiche che coinvolgono il sangue. Bisogna però sottolineare sempre che si tratta di una procedura altamente sperimentale, ancora non descritta neppure nella letteratura scientifica ma anticipata solo al quotidiano, per cui è meglio aspettare prima di trarre conclusioni.

La piccola paziente era affetta da una delle forme più rare di talassemia, una malattia genetica che causa una non corretta produzione di emoglobina. In questo caso si trattava di talassemia alfa, mentre la più comune è la forma beta, particolarmente diffusa nei paesi mediterranei. Secondo le stime questa patologia, in tutte le sue forme, colpisce in Italia 7mila persone, che nei casi più gravi hanno bisogno di cure continue con l’infusione di non meno di 2 unità di sangue ogni 15-20 giorni.

Potenzialmente il trattamento con il trapianto di midollo in utero può curare la malattia, perché si infondono nella paziente delle cellule staminali ‘corrette’, oltretutto in una fase in cui il rischio di rigetto dovrebbe essere minore, visto che il sistema immunitario non è ancora completamente sviluppato. Se così fosse anche altre malattie del sangue, come l’anemia falciforme, potrebbero essere curate, mentre sull’emofilia, che i ricercatori che hanno effettuato lo studio mettono tra i potenziali bersagli dell’intervento, c’è qualche dubbio in più.
Per quanto riguarda i pazienti talassemici è una speranza in più, che si affianca ad esempio allo studio recentemente pubblicato sul New England Journal of Medicine in cui era descritta una terapia a base di cellule staminali degli stessi pazienti ingegnerizzate, anche se, come nel caso dell’intervento in utero, è assolutamente prematuro cantare vittoria.
E’ interessante notare come l’intervento sia rivoluzionario solo nella parte che riguarda le staminali, mentre ormai le trasfusioni di sangue in utero sono considerate anche in Italia una pratica di routine nelle neonatologie, che viene usata ad esempio in caso di malattia emolitica del neonato, una malattia fetale che può colpire il feto di madre Rh negativa e padre Rh positivo se il feto è Rh positivo.

Fonte: AGI