Uno studio clinico è appena iniziato per l’uso delle cellule staminali per ripristinare un nuovo sistema immunitario per pazienti con la malattia di Chron, una patologia dolorosa e cronica dell’intestino che colpisce 115.000 persone in Gran Bretagna.
Lo studio portato avanti dall’Università Queen Mary di Londra e dal NHS Barts Health Trust, è finanziato per 2 milioni di sterline dal Medical Research Council e dal National for Health Research e arruolerà pazienti da diversi centri quali Cambridge, Edinburgh, Liverpool, London, Nottingham, Oxford e Sheffield.
La malattia di Chron è una condizione a lungo decorso che causa una infiammazione della linea digestiva e comporta diarrea, dolore addominale, estrema stanchezza e altri sintomi che compromettono la vita del paziente.
I trattamenti attuali includono farmaci che riducono la risposta infiammatoria e si ricorre spesso alla chirurgia per rimuovere la parte danneggiata dell’intestino. In alcuni casi sono necessarie operazioni chirurgiche multiple non risolutive.
Il prof. James Lindsay della Queen Mary University di Londra e un consulente di Barts Health NHS Trust hanno affermato: “Malgrado l’introduzione di nuovi farmaci, ci sono ancora pazienti che non rispondono alla terapia. Anche se la chirurgia può consentire al paziente di tornare ad una vita quasi normale, in alcuni casi non è possibile effettuarlo”.
“Speriamo che il ripristino del sistema immunitario grazie al trapianto di cellule staminali potrebbe eradicare totalmente il quadro patologico. Inoltre consentirebbe di rendere i pazienti più rispondenti alla terapia farmacologica”.
Helen Bartlett, una paziente con la malattia di Crohn che ha ricevuto il trapianto di cellule staminali al John Radcliffe Hospital, Oxford, ha affermato: “Vivere con la malattia di Chron è uno strazio. Vai al bagno cosi spesso che inizi a sanguinare ed è molto faticoso. Devi fare attenzione a dove vai per non trovarti in situazioni dove non hai un bagno a portata di mano. Mi è capitato di dover scendere dal treno. Se entri e esci dall’ospedale continuamente per gli ultimi 20 anni, intervento dopo intervento, farmaco dopo farmaco, per combattere la malattia diventi frustrata, depressa e ti senti cosi male. Quando mi hanno offerto la possibilità di fare un trapianto, non ho esitato, mi è cambiata la vita. Ho ancora qualche disturbo e continuerò ad averne ma del tutto sopportabile”
L’uso delle cellule staminali per sostituire il sistema immunitario del paziente è stata la chiave del successo anche per trattare la sclerosi multipla.
Nel nuovo studio clinic sulla malattia di Chron, i pazienti subiscono prima una chemioterapia e una terapia ormonale per mobilizzare le loro cellule staminali che vengono prelevate cosi dal sangue periferico. La chemioterapia serve a rimuovere le cellule del sistema immunitario che producono l’infiammazione. Quando un nuovo sistema immunitario viene ripristinato dopo il trapianto, quest’ultimo non si comporta come il precedente e quindi evita l’infiammazione cronica e persistente dell’intestino.
Lo studio clinico si chiama ‘ASTIClite’, ed è il proseguimento del precedente studio 2015 ‘ASTIC’, che affrontava sempre il tema della terapia cellulare.
I pazienti saranno arruolati presso il Barts Health NHS Trust, l’Università di Cambridge. L’Hospitals NHS Foundation Trust, Guy’s & St Thomas’ NHS Foundation Trust, NHS Lothian, l’Università di Nottingham Hospitals NHS Trust, l’Università di Oxford, gli ospedali NHS Foundation Trust, le università di Royal Liverpool e Broadgreen Hospital NHS Trust oltre agli ospedali di Sheffield Teaching NHS Foundation Trust.
Lo studio coinvolgerà le Università di Manchester, Nottingham, Sheffield, l’Università di Nottingham Trent, di Edinburgh, di Oxford, il King’s College di Londra, cosi come l’Università Queen Mary di Londra.
Fonte: clinicaltrials.gov
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