Al momento, oltre 10 milioni di persone nel mondo soffrono di Parkinson. Dal 2020, solo negli Stati Uniti, il numero di pazienti con Parkinson supererà il numero di pazienti con sclerosi multipla, distrofia muscolare e patologia di Lou Gehrig messi insieme.
Non c’è cura per il Parkinson e i trattamenti attuali generano forme di tolleranza. L’intervento chirurgico è invece estremamente costoso. E’ quindi essenziale individuare terapie alternative.
Fortunatamente per i pazienti, il team di ricerca di Jun Takahashi presso l’Università di Kyoto ha individuato una terapia cellulare di avanguardia.
Per spiegare come funziona dobbiamo prima capire le cause del morbo di Parkinson.
Il Parkinson è la risultanza di un depauperamento dei neuroni che producono dopamina, una molecola che controlla i movimenti muscolari.
Senza una corretta produzione di dopamina, i pazienti incontrano un ampio raggio di anomalie muscolari, ivi incluso il classico tremore che è associato al Parkinson.
I trattamenti attualmente fruibili hanno come bersaglio unicamente i sintomi e non trattano le cause della malattia. Il gruppo di Takashi ha deciso invece di andare direttamente alla fonte e di migliorare la produzione di dopamina nei pazienti correggendo quindi la paucità della produzione di questa molecola. Gli scienziati hanno collezionato cellule epiteliali da donatori e le hanno riprogrammate in cellule pluripotenti note come iPSC, sono cellule in grado di differenziarsi in un qualsiasi tipo di cellula. Le iPSC sono quindi state prodotte per diventare precursori di neuroni dopaminergici e sono state impiantate in 12 regioni del cervello che sono considerate aree di produzione della dopamina.
Questa procedura è stata effettuata a ottobre e il paziente, un uomo di 50 anni sta bene, I suoi sintomi continuano a migliorare e non ha sperimentato alcun effetto secondario negativo. Riceverò una seconda dose di cellule staminali a breve. Altri sei pazienti sono in corso di arruolamento per ricevere lo stesso trattamento e Takashi spera, se tutto procede per il meglio, di renderlo fruibile a tutti i pazienti a partire dal 2023.
Questo trattamento a base di cellule staminali è stato prima sperimentato sulle scimmie dove i ricercatori hanno dimostrato non solo la capacità di impianto delle cellule staminali ma anche la loro sopravvivenza per un periodo di almeno due anni senza effetti secondari. Questa è solo la terza volta che le cellule iPSC vengono usate in ambito clinico sull’uomo. La prima volta era la terapia della degenerazione maculare, nel 2014.
Fonte: CIRM Californian Institute of Regenerative Medicine
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