Terapia di successo per la Leucemia Linfoide Acuta nei bambini

Sono stati trattati con successo i primi tre bambini sottoposti in Italia alla terapia con cellule Car-T ottenute a fresco, grazie a una innovativa produzione automatizzata. I tre piccoli pazienti erano affetti da un particolare tipo di leucemia – la leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari (Lla-Bcp) – dimostratasi refrattaria a tutte le terapie convenzionali. Lo annuncia il ministero della Salute in una nota. Già due settimane dopo l’infusione, nei tre bambini è stata accertata la remissione completa della malattia. Per loro i trattamenti convenzionali non avevano sortito i risultati attesi. Su uno dei tre bambini aveva addirittura fallito anche una procedura di trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche, ricorda il ministero.

I tre bambini sono stati trattati con le cellule geneticamente modificate prodotte dall’Officina farmaceutica dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma attraverso un sistema automatizzato, sviluppato nell’ambito del progetto Car-T Italia. Il progetto è stato promosso dal Parlamento, che ha destinato 10 milioni di euro al ministero della Salute, per mettere a disposizione questo nuovo approccio terapeutico sul territorio nazionale. Per tutti e tre i bambini sono ora maturati i tempi necessari alla valutazione della risposta al trattamento ed è stata documentata la remissione completa della malattia.

I tre piccoli pazienti sono stati inclusi nel nuovo protocollo di trattamento sperimentale e trattati con cellule che sono state geneticamente modificate, per esprimere un recettore chiamato Car (dall’inglese Chimeric Antigen Receptor) diretto verso il bersaglio tumorale Cd19.

“Il sistema automatizzato consente di produrre in sole due settimane più lotti di cellule Car-T contemporaneamente all’interno dello stesso ambiente, di ridurre il personale necessario alla manifattura, di contenere il rischio di contaminazione dei prodotti e di generare procedure altamente standardizzate e, quindi, riproducibili, limitando notevolmente i costi di produzione. Grazie alle caratteristiche di questo approccio, la terapia si rende più accessibile anche per i pazienti affetti dalle forme più aggressive di malattia”, evidenziano gli esperti.

Nei tre casi è stato possibile ottenere un numero di cellule Car-T largamente superiore alla dose necessaria per la prima fase del trattamento, consentendo di congelare parte delle cellule prodotte, per gli eventuali trattamenti futuri di consolidamento. Una capacità di scorta, che dimostra la fattibilità e l’efficienza del processo produttivo – prosegue il ministero della Salute – Nei tre pazienti l’infusione del prodotto a fresco è stata ben tollerata, facendo registrare come effetto collaterale solamente febbre, dovuta al rilascio di molecole infiammatorie (le citochine) da parte delle cellule Car-T.

Il successo sui tre bambini “è un risultato preliminare estremamente promettente – si sottolinea – a conferma di come la nuova piattaforma di cellule Car-T dimostri una notevole efficacia contro le forme refrattarie di Lla-Bcp, pur essendo stata testata soltanto al livello di dose più basso, come previsto dalla fase I di sperimentazione. Lo studio proseguirà con la valutazione di altri due livelli di dose e con l’attivazione della fase II, nella quale si impiegherà la dose raccomandata, identificata nella fase I”.

“La ricerca sulle terapie avanzate ha un valore strategico, al fine di poter offrire ai cittadini le migliori possibilità di cura. I risultati di questo importante progetto sono un passo avanti significativo in questa direzione e ci confermano come sia fondamentale continuare a investire sulla ricerca” sottolinea il ministro della Salute, Roberto Speranza, commentando i risultati ottenuti dal progetto Car-T Italia.

“Come coordinatore del progetto e responsabile del gruppo dell’ospedale Bambino Gesù sono particolarmente felice per questo risultato – commenta Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia del Bambino Gesù e presidente del Consiglio superiore di sanità – La decisione del Parlamento italiano, cui tutti noi ricercatori afferenti al Progetto siamo straordinariamente grati, d’investire in un campo così innovativo trova così una concreta realizzazione terapeutica che sarà certamente seguita da altre applicazioni in malati affetti da differenti patologie oncologiche”.

Fonte: ADNKronos